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CRISPR-Cas9是什么？

CRISPR-CRISPR相关的caspase9（Cas9）系统，来源于化脓性链球菌，已成为靶向基因组编辑的一种革命性工具，其核酸酶缺陷的衍生物（dCas9）也被用来通过分别与转录调控域或荧光蛋白融合，控制活细胞中的基因表达，并可视化基因组位点。CRISPR系统提供的固有复用特性，对于高通量检测的用途，显示出很大的潜力。当细菌检测到病毒的DNA时，它会生产出两种较短的RNA。其中一种RNA包含与入侵病毒相对应的片段。这两种RNA与一个蛋白质一起组成了一个复合体，叫做Cas9。Cas9是一种核酸酶，这是一种酶能够切断DNA。当相符的片段，也就是所谓的向导RNA，在病毒体内找到它的目标时，Cas9就会切下目标DNA，消灭病毒。

CRISPR-Cas9的用途——编辑DNA来治愈疾病

尽管大多数人类疾病都由（至少部分由）我们DNA内的变异造成，但目前的治疗方法针对的是这些变异的症状而非遗传根源。例如，囊肿性纤维化会导致肺部充满过量的黏液，造成这一疾病的“罪魁祸首”就是单个DNA变异。

年，一种名为“CRISPR/Cas9”的DNA剪切技术横空出世，让科学家们看到了希望。CRISPR被称作“规律间隔成簇短回文重复序列”，是在一些细菌基因组内存在的一系列成簇排列的DNA序列，是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统。科学家们发现，这些重复序列和很多能够侵入细菌的噬菌体的DNA序列相同。进一步研究发现，这些序列在被转录成为RNA后，能够和细菌产生的一类称为CRISPR关联蛋白（Cas9）的蛋白质形成复合体，对Cas9蛋白起到导向作用，因此这段RNA也被称为导向RNA（gRNA）。当复合体检测到入侵的DNA和gRNA序列一致时，Cas9蛋白就能够切割入侵的DNA，达到防御的目的。与以前效率低下的DNA编辑方法相比，新出现的基因组编辑工具CRISPR/Cas9提供了一条捷径。它就像一个DNA剪刀手，剪开特定RNA序列指向的地方，从而开启细胞DNA的修复过程——要么使某个导致肿瘤疯长的基因“缴械投降”，要么对受损基因（比如导致囊肿性纤维化的变异）进行修复。

作为近两年大热门的CRISPR技术先锋人物之一，张锋（FengZhang）博士如今已日渐成为了科学界冉冉升起的一颗最闪亮的新星。

张锋博士简介：

年出生中国石家庄；

年毕业于哈佛大学化学物理专业；

年取得斯坦福大学化学与生物工程博士；

年加入麻省理工学院；

年发现CRISPR/Cas系统可用来编辑DNA，使基因疗法成为可能。获得美国瓦利基金青年研究家奖（ValleeFoundationYoungInvestigatorAward），奖金25万美元。

年被《Nature》杂志评为年年度十大科学人物之一；获得NationalScienceFoundation(NSF)最高荣誉AlanT.WatermanAward，JacobHeskelGabbayAwardinBiotechnologyandMedicine，和SocietyforNeuroscienceYoungInvestigatorAward；获得美国首个CRISPR专利；设立EditasMedicine公司，该旨在利用CRISPR基因编辑技术开发出直接更改致病基因的疗法，获得万美元风投。

年获TsunekoReijiOkazakiAward。

注：动画制作：

MIT麦戈文脑科学研究所

张锋

Sputnik动画

资料来源：







































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